Según un nuevo estudio publicado en The Lancet (doi:10.1016/S0140-6736(12)61134-9), un fármaco originalmente utilizado para la prevención del rechazo a los órganos trasplantados ha sido ahora relacionado con un reducción importante de una modalidad concreta de tumor cerebral en pacientes con esclerosis tuberosa (TSC), lo que demuestra la efectividad del everolimus en la reducción de la división celular.

"Todos los pacientes que participaron en este estudio experimentaron una reducción de tamaño de sus tumores después del tratamiento con everolimus", comenta el doctor Franz, codirector de la Clínica Infantil de TSC, de Cincinnati, en EEUU y autor principal del estudio. "El 35 %  de los pacientes con everolimus tuvieron al menos un 50 %  de reducción en el volumen del tumor después de 42 semanas de media de tratamiento".

La tercera fase de la investigación fue llevada a cabo con la participación de 117 pacientes con TSC asignados aleatoriamente a sendos tratamientos con placebo o con everolimus. Los pacientes tenían un promedio de edad de nueve años y medio aunque con edades que oscilaban entre la niñez y la edad adulta. Ninguno de los pacientes tratados con placebo mostraron mejoría en los tumores.

"La cirugía se consideraba la terapia estándar para este tipo de enfermedades pero el everolimus es una potencial alternativa, y la principal terapia médica aplicada hoy para el tratamiento de la TSC", dice el doctor Franz.

En las fases anteriores de la investigación previa de 2010, los pacientes ya dijeron notar una mejoría en la calidad de vida y las evaluciones neuropsicológicas mejoraron después de tres y seis meses, respectivamente, tras el del tratamiento con everolimus.

Los mTOR (Mammalian target of rapamycin) relacionados con el crecimiento y la reprodución celular en la TSC están también implicados en otros tipos de cáncer y en ciertas enfermedades neurológicas, como el alzhéimer, la diabetes tipo 2, el párkinson, la enfermedad de Huntington o el autismo. Esto convierte al everolimus en un inhibidor de mTOR y en un tratamiento efectivo para el tratamiento de los trastornos asociados
noviembre 11/2012 (Diario Médico)

David Neal Franz , Elena Belousova , Steven Sparagana , E Martina Bebin , Michael Frost , Rachel Kuperman. Efficacy and safety of everolimus for subependymal giant cell astrocytomas associated with tuberous sclerosis complex (EXIST-1): a multicentre, randomised, placebo-controlled phase 3 trial.The Lancet, 14 Nov 2012